基因治療領域進入快(kuài)速發展階段，有(yǒu)望成為(wèi)主ε€↓♦要(yào)的(de)創新藥類别之一(yī)

1、基因治療行(xíng)業(yè)發展曆程

基因治療發展曆史

資料來(lái)源：普華有(yǒu)策

近(jìn)年(nián)來(lái)，在基→¥→✔礎生(shēng)命科(kē)學和(hé)前沿生(γ✘≥shēng)物(wù)科(kē)技(jì)進步的(d↑πe)推動下(xià)，全球創新藥行(xíng)業♥♦π(yè)的(de)發展逐步達到(dào)新的(de★£↔∞)臨界點；以基因療法為(wèi)代表的(de)新一(yī)代精準醫(yī)療₽<快(kuài)速興起，發展趨勢明(míng)晰，β£‌δ對(duì)以小(xiǎo)分(fēn)子(zǐ)和(•λσ♣hé)大(dà)分(fēn)子(zǐ)藥物(wù​↑)為(wèi)主的(de)創新藥市(shì)場(chǎng)起到φδ ‍(dào)了(le)重要(yào)的(de)補充、叠代和(hé↑×☆)開(kāi)拓作(zuò)用(yòng)。近(j"♠♣♠ìn)年(nián)來(lái)，諾華、安進、百時(shí)美(mě↔∏π€i)施貴寶等跨國(guó)新藥研發巨頭通(☆λ ♥tōng)過自(zì)研或收購(gòu)方式，廣泛布★©>局基因治療，其獲得(de)FDA和(hé)EMA批準上(shàng)市(shì)的(de)基因治療藥物(wù)持續增加‍§γΩ，覆蓋适應症不(bù)斷拓展，部分(fēn)重要(yào)藥物(wù)已"®納入美(měi)國(guó)、英國(guó)、日(rì)本等多(duō)&≤€←個(gè)發達國(guó)家(jiā)的£ε✘$(de)醫(yī)保體(tǐ)系。

如(rú)同小(xiǎo)分(fēn)子(zǐ)藥物(€♦&wù)、抗體(tǐ)藥物(wù)引領生(shē®↕÷ng)物(wù)醫(yī)藥的(de)前兩次産業(γ₩×"yè)變革，基因治療将引領生(shēng)物(wù)醫(yεΩī)藥的(de)第三次産業(yè)變革；參照(zhào)2002年(nián)首個(gè)全人(rén)源單♠∑抗藥物(wù)阿達木(mù)單抗（商品名：修美(měi)樂§✔αε(yuè)）上(shàng)市(shì)後，全球大(dà)✘≥₩分(fēn)子(zǐ)藥物(wù)領域開(kāi)啓了(le)20年(nián)的(de)高(gāo)速發展并仍保有(yǒu)較大(dà)增長♦¶₩(cháng)潛力，基因治療領域自(zì)2017年(nián)若幹裡(lǐ)程碑CAR-T産品上(shàng)市(shì)後進入快(kuài)速發展階段★∞™×，并有(yǒu)望在未來(lái)15-20年(nián)成為(wèi)主要(yào)的(de)創新藥類>±别之一(yī)。

2、我國(guó)基因治療市(shì)場(chǎng)規模及前景預測

2016-2020年(nián)，基因治療市(shì)場(chǎng)規模從(cóng)±‌≤1,500萬元增長(cháng)到(dào)2,380萬元，增長(cháng)幅度尚不(bù)明(míng)顯±↕ α。但(dàn)随著(zhe)基因治療近(jìn)年(nián)♦‌₩來(lái)臨床試驗的(de)大(dà)量開(kāi)展¶↑>↑、基因治療産品的(de)陸續預期獲批上(shàng)市(shì)、相(xi£φàng)關利好(hǎo)産業(yè)政策的(de)支持λ<，預計(jì)國(guó)內(nèi)基因治療市(s ¶‌hì)場(chǎng)規模将快(kuài)速擴大(dà)，到(dà'$§‌o)2025年(nián)将突破170億元。

相(xiàng)關報(bào)告：北京天南星咨詢有限公司《2021-2027年(nián)基因治療行(xíng)業(yè)前景分(∞φfēn)析及投資可(kě)行(xíng)性分(fēn)析報(b₩↔↓✘ào)告》

2016-2020年(nián)我國(guó)基因治療市(↓↓φshì)場(chǎng)規模情況

資料來(lái)源：普華有(yǒu)策

3、基因治療藥物(wù)研發及上(shàng)市(shì)情況

基因治療藥物(wù)全球商業(yè)化(huà)進程持續加快(k¥↓<¥uài)。截至2021年(nián)4月(yuè)，全球共上(shàng)市(shì)12款基因治療藥物(wù)；2020年(nián)，全球基因治療藥物(wù)龍頭諾華上(shàn≤>$g)市(shì)藥物(wù)Zolgensma與Kymriah的(de)合計(jì)銷售額已達到(dào)14億美(měi)元。

截至2021年(nián)4月(yuè)，中國(guó)僅一(yī)款經NMPA批準在售的(de)基因治療藥物(wù)，即重組人(rén)ε≥ •5型腺病毒注射液（安柯瑞，Oncorine）。此外(wài)，目前進展最快(kuài)的↔₩→(de)是(shì)複星凱特的(de)CAR-T産品——益基利侖賽注射液，系由複星凱特從(cóng)美(mě"±i)國(guó)Kite Pharma引進Yescarta技(jì)術(shù)，并獲授權在中國(g→↔&<uó)進行(xíng)本地(dì)化(huà)生(shēn↓¶™&g)産的(de)靶向CD19自(zì)體(tǐ)CAR-T細胞産品，其上(shàng)市(shì)申請(qǐng₽®₹)于2021年(nián)1月(yuè)12日(rì)進入行(xíng)政審批階段。

4、技(jì)術(shù)發展趨勢

病毒載體(tǐ)技(jì)術(shù)方面，随著(zhe)人(rén∏↓)們對(duì)基因治療藥物(wù)臨床試★↕¶驗的(de)理(lǐ)解加深，越來(lái)越多(duō)的(∏♣de)基因藥物(wù)需要(yào)更高(gāo)效、更低(dī)毒性、更強靶®♠&向性的(de)載體(tǐ)。因此，在載體(tǐ)開(kāi)>→發領域的(de)技(jì)術(shù)革新将是•§♠∏(shì)基因治療領域技(jì)術(shù)發展的(de₹δλ←)重心之一(yī)。工(gōng)藝方面，細胞培養、病毒純±← σ化(huà)兩大(dà)主要(yào)環節均要(yào)求更先進的(de)‌σ♠π工(gōng)藝，以克服細胞工(gōng)廠(chǎng)或者滾瓶培養面臨的(≠™de)工(gōng)藝放(fàng)大(dà)慢(mà γ&n)、細胞密度低(dī)、病毒産量低(dīγ≠)等困難；病毒純化(huà)方面，适用(yòng)于大(dà)規模生(shē€​± ng)産的(de)懸浮細胞培養技(jì)術(shù)以及¥≤↑↕新的(de)高(gāo)效層析純化(huà)技(jìα±€$)術(shù)将是(shì)未來(lái)的(de)£§☆®發展趨勢。

大(dà)規模生(shēng)産技(jì)術(shù)∑"←£方面，基于“一(yī)次性工(gōng)藝”的(de)GMP生(shēng)産平台仍将是(shì)主流發®≥展趨勢，現(xiàn)階段“一(yī)次性工(gōng)藝”技(jì)術(shù)面臨的(de)如(≤φ×rú)超過500L的(de)大(dà)規模一(yī)次性工(gōng)藝病毒↔ε生(shēng)産瓶頸亦将得(de)到(dào)突破，從(cóng™λλ )而優化(huà)基因藥物(wù)生(shēng)産效率。

報(bào)告目錄：

第1章(zhāng) 全球基因治療行(xíng)業(yè)技(jì)術(shù)發展分(fβ♦ēn)析

1.1 基因治療相(xiàng)關概念及特點

1.1.1 基因治療相(xiàng)關概念

（1）基因的(de)概念

（2）基因檢測的(de)概念

（3）基因治療的(de)概念

（4）本報(bào)告關于基因治療的(de)行(xíng)業(yè)和(h← φ♦é)市(shì)場(chǎng)分(fēn)類

1.1.2 基因治療技(jì)術(shù)特點

1.1.3 基因治療制(zhì)品相(xiàng)關監管制(zhì)度

（1）國(guó)際監管制(zhì)度

（2）國(guó)內(nèi)監管制(zhì)度λ₩✘

1.2 全球基因治療行(xíng)業(yè)技(jì)術(shù)進展

1.2.1 基因治療基本過程

1.2.2 基因治療涉及主要(yào)技(jì)術(shù)

（1）RNAi治療

（2）基于mRNA的(de)基因治療

（3）以CAR-T為(wèi)首的(de)過繼性離(lí)體(tǐ)±↔↓免疫細胞療法

（4）病毒載體(tǐ)為(wèi)首的(de₩∏)在體(tǐ)的(de)DNA療法

1.2.3 基因治療技(jì)術(shù)研發現(xiàn)狀¥ 

1.2.4 基因治療技(jì)術(shù)最新發展動态

1.3 全球基因編輯技(jì)術(shù)進展情況

1.4 全球基因治療技(jì)術(shù)專利情況

1.5 基因治療技(jì)術(shù)案例分(fēn)析

1.6 基因治療技(jì)術(shù)面臨的(de)挑戰

1.6.1 基因治療技(jì)術(shù)開(kāi)發難點

（1）高(gāo)效安全的(de)遞送系統是(shì)限制(zhì)¥↑‍π基因治療技(jì)術(shù)的(de)最大(dà)瓶頸

（2）基因治療産品提高(gāo)量産數(shù)量和(hé)效率是(shì™ ∑↑)獲取産品價格優勢重點

1.6.2 基因治療技(jì)術(shù)應用(yòng)推<ε€ 廣難點

第2章(zhāng) 全球基因治療行(xíng)業(yè)發展現(xiàn)狀及前≥®景分(fēn)析

2.1 全球基因治療行(xíng)業(yè)發展綜述

2.1.1 全球基因治療行(xíng)業(yè)發展曆程

2.1.2 全球基因治療行(xíng)業(yè)生(÷≥←shēng)命周期

2.1.3 基因治療的(de)意義分(fēn)析

2.2 全球基因治療行(xíng)業(yè)發展現(xiàn±∞₽)狀

2.2.1 全球基因治療行(xíng)業(yè)發展概況

（1）基因治療産品開(kāi)發數(shù)量不(bù©>)斷增加

（2）基因療法正朝商業(yè)化(huà)方向發展

（3）頭部制(zhì)藥通(tōng)過并購(gò§φ→•u)入局基因治療市(shì)場(chǎng)

（4）罕見(jiàn)病為(wèi)主要(yào)應用(yòng)領域

（5）基因修飾（GM）細胞為(wèi)主要(yào)研究産品類别

2.2.2 全球基因治療行(xíng)業(yè)市(s™→≥₩hì)場(chǎng)規模

2.2.3 全球基因治療行(xíng)業(yè)融資情況

2.2.4 全球基因治療行(xíng)業(yè)竟競争分(fēn)析

（1）企業(yè)競争分(fēn)析

（2）區(qū)域競争分(fēn)析

2.2.5 全球基因治療商業(yè)化(huà)進程

2.2.6 全球基因治療行(xíng)業(yè)價格情況

2.3 美(měi)國(guó)基因治療行(xíng)業(yè)發展現(xiàn)狀 ♣

2.3.1 美(měi)國(guó)基因治療監管組織架構

2.3.2 美(měi)國(guó)基因治療行(xíng)業(yè)法律法規體(tǐ¶↑☆)系

2.3.3 美(měi)國(guó)基因治療行(xíng∞εα‌)業(yè)競争分(fēn)析

2.3.4 美(měi)國(guó)基因治療行(xíng)業('✔​‌yè)商業(yè)化(huà)進程

2.4 歐盟基因治療行(xíng)業(yè)發展現(xiàn)狀

2.4.1 歐盟基因治療監管組織架構

2.4.2 歐盟基因治療行(xíng)業(yè)法律法規體(tǐ)系

2.4.3 歐盟基因治療行(xíng)業(yè)競争分(fēn)析&γπ

2.4.4 歐盟基因治療行(xíng)業(yè)商業(y✔∞$<è)化(huà)進程

2.5 日(rì)本基因治療行(xíng)業(yè)發展現(↑ xiàn)狀

2.5.1 日(rì)本基因治療監管組織架構

2.5.2 日(rì)本基因治療行(xíng)業(yè)法律法規體(tǐ)系

2.5.3 日(rì)本基因治療行(xíng)業(yè)競争分₹γ€∞(fēn)析

2.5.4 日(rì)本基因治療行(xíng)業(yè)商業(yè)化(huà)←♥進程

2.6 全球基因治療行(xíng)業(yè)市(shì)場(chǎ✘≈✘ng)前景及趨勢

2.6.1 全球基因治療行(xíng)業(yè)市(shì)₽£場(chǎng)前景

2.6.2 全球基因治療行(xíng)業(yè)發展趨勢

第3章(zhāng) 中國(guó)基因治療行(xíng)業(yè)發展現(xiàn)狀及×'¥前景分(fēn)析

3.1 基因治療市(shì)場(chǎng)環境分(fēn)γ$析

3.1.1 基因治療行(xíng)業(yè)政策環境分(fēn)析↔βδ

3.1.2 基因治療行(xíng)業(yè)經濟環境分(fēn)析

（1）中國(guó)GDP增長(cháng)情況

（2）居民(mín)收入增長(cháng)情況

（3）居民(mín)醫(yī)療保健支出分(fēn)析

（4）中國(guó)宏觀經濟展望

3.1.3 基因治療行(xíng)業(yè)社會(huì)環境₽ ≠分(fēn)析

（1）人(rén)口總量增長(cháng)

3.1.4 基因治療行(xíng)業(yè)技(jì)術(♦♥ε→shù)環境分(fēn)析

3.1.5 基因治療行(xíng)業(yè)所處環境總結

3.2 中國(guó)基因治療行(xíng)業(yè)發展曆程₹÷₹分(fēn)析

3.3 中國(guó)基因治療行(xíng)業(yè)$₽發展現(xiàn)狀

3.3.1 中國(guó)基因治療行(xíng)業(yè¶‌)發展概況

（1）新增企業(yè)數(shù)量快(ku™¶±♥ài)速增長(cháng)

（2）風(fēng)險資本加大(dà)基因治療行(xíng)®Ω業(yè)投資

（3）CAR-T療法行(xíng)業(yè)火(huǒ)熱(rè)，基因療法發展均勻但(×₹•dàn)尚未有(yǒu)表現(xiàn)突出企業(yè)

3.3.2 中國(guó)基因治療行(xíng)業(yè)市(shì)場(✔αchǎng)規模

3.3.3 中國(guó)基因治療行(xíng)業(yè)商業(yè)化(huà)進程'‍

3.3.4 中國(guó)基因治療行(xíng)業(yè)價格分(>₩fēn)析

3.3.5 中國(guó)基因治療行(xíng)業(yè)竟争分(fēn)析

3.4 中國(guó)基因治療行(xíng)業(yè)經營模ε$式分(fēn)析

3.5 中國(guó)基因治療行(xíng)業(β®yè)市(shì)場(chǎng)前景與趨勢分(fēn)析

3.5.1 中國(guó)基因治療行(xíng)業(yè)發展前景

3.5.2 中國(guó)基因治療行(xíng)業(yè)發展趨勢

（1）體(tǐ)內(nèi)基因編輯是(shì)基因治療未來(lγ'ái)的(de)方向之一(yī)

（2）基因治療CDMO有(yǒu)望迎來(lái)爆發增長(cháng)

第4章(zhāng) 基因治療行(xíng)業(yè)應用(yòng)市(shì)場(₽  chǎng)及前景分(fēn)析

4.1 基因治療在罕見(jiàn)病領域的(de)應用(yòng)分(f←♦ēn)析

4.1.1 基因治療在罕見(jiàn)病領域的(de)技∑ε∑(jì)術(shù)研發狀況

4.1.2 基因治療在罕見(jiàn)病領域的(de)應®↕¶±用(yòng)現(xiàn)狀

4.1.4 基因治療在罕見(jiàn)病領域的(de)應用(yòng)競争情況

4.1.6 基因治療在罕見(jiàn)病領域的(de)應‍€$用(yòng)展望

4.2 基因治療在癌症（腫瘤）領域的(de)應用(yòng)分('δ✘fēn)析

4.2.1 基因治療在癌症領域的(de)技(jì)術(δ→shù)研發狀況

4.2.2 基因治療在癌症領域的(de)應用(yòng)現(xiàn)狀

4.2.4 基因治療在癌症領域的(de)應用(yòng)競争情況

4.2.6 基因治療在癌症領的(de)應用(yòng)展望

4.3 基因治療在心血管疾病領域的(de)應用(yòng)分(f>ελδēn)析

4.3.1 基因治療在心血管疾病領域的(de)技(jì)術(shù)研Ωλσ發狀況

4.3.2 基因治療在心血管疾病領域的(de)應用(yòng)現©♠(xiàn)狀

4.3.4 基因治療在心血管疾病領域的(de)應用(yòng)競争情況

4.3.6 基因治療在心血管疾病領的(de)應用(yòn₹γφ↓g)展望

4.4 基因治療在其他(tā)疾病的(de)應用(yòng)分(fē₩α↔₩n)析

4.4.1 基因治療在結核病領域的(de)應用(yòng)分(fēn)析

4.4.2 基因治療在視(shì)網膜及視(shì)≠¶♣神經疾病領域的(de)應用(yòng)分(fēn)析

4.4.3 基因治療在神經肌肉疾病領域的(de)應用(yòng)分(fēn)析

4.4.4 基因治療在肝衰竭領域的(de)應用(yòng)分σ₹•(fēn)析

4.4.5 基因治療在艾滋病領域的(de)應用(yòng)分(fēn)析

第5章(zhāng) 基因治療行(xíng)業(yè)重點企業(yè)分♠$®₽(fēn)析

5.1 基因治療行(xíng)業(yè)國(guó)際重點企業(yè)分(fēn)析π♠ 

5.1.1 A

（1）企業(yè)概況

（2）企業(yè)經營情況分(fēn)析

.1.2 B

（1）企業(yè)概況

（2）企業(yè)經營情況分(fēn)析

（3）企業(yè)基因治療業(yè)務布局分(fēn)析

（4）企業(yè)兼并重組動态

5.1.3 C

（1）企業(yè)概況

（2）企業(yè)基因治療業(yè)務布局分(fēn)析

（3）企業(yè)兼并重組動态

5.2 基因治療行(xíng)業(yè)國(guó)內(nèi)重點企業(yè)•≈™♥分(fēn)析

5.2.1 A公司

（1）企業(yè)發展簡介

（2）企業(yè)基因治療業(yè)務布局

（3）企業(yè)基因治療技(jì)術(shù)水(shuǐ)平±π★♥

（4）企業(yè)基因治療應用(yòng)進展

（5）企業(yè)融資曆程

5.2.2 B公司

（1）企業(yè)發展簡介

（2）企業(yè)基因治療業(yè)務布局

（3）企業(yè)基因治療技(jì)術(shù)水(shuǐ)平

（4）企業(yè)基因治療應用(yòng)進展®♠λ→

5.2.3 C公司

（1）企業(yè)發展簡介

（2）企業(yè)基因治療業(yè)務布局

（3）企業(yè)基因治療技(jì)術(shù)水(shuǐ)平

（4）企業(yè)基因治療應用(yòng)進展

（5）企業(yè)融資曆程

5.2.4 D公司

（1）企業(yè)發展簡介

（2）企業(yè)經營情況分(fēn)析

（3）企業(yè)基因治療業(yè)務布局

（4）企業(yè)基因治療技(jì)術(shù∑♣✘ε)水(shuǐ)平

（5）企業(yè)基因治療應用(yòng)進展

（6）企業(yè)融資曆程

5.2.5 E公司

（3）企業(yè)基因治療業(yè)務布局

（4）企業(yè)基因治療技(jì)術(shù‍£Ω≠)水(shuǐ)平

（5）企業(yè)基因治療應用(yòng)進₩®↑♣展

（6）企業(yè)融資曆程

第6章(zhāng) 中國(guó)基因治療投資現(xiàn)狀與建議(y≥π∑₹ì)

6.1 基因治療行(xíng)業(yè)投資特性‌¶'↔分(fēn)析

6.1.1 基因治療行(xíng)業(yè)投資壁壘分(fēn)析

（1）資金(jīn)壁壘

（2）技(jì)術(shù)壁壘

（3）人(rén)才壁壘

（4）運營管理(lǐ)壁壘

6.1.2 基因治療行(xíng)業(yè)投資風(fēng)險分(fēn)析

（1）藥品研發風(fēng)險

（2）技(jì)術(shù)風(fēng)險

（3）現(xiàn)階段基因治療的(de)倫理(lǐ)☆♥風(fēng)險

（4）銷售風(fēng)險

6.2 基因治療行(xíng)業(yè)投資現(÷₩xiàn)狀分(fēn)析

6.2.1 行(xíng)業(yè)投資規模

6.2.2 投資輪次分(fēn)布

6.2.3 投資領域分(fēn)布

6.2.4 行(xíng)業(yè)投資案例彙總

6.3 基因治療行(xíng)業(yè)投資前景與建議(yì)©$

6.3.1 基因治療行(xíng)業(yè)驅動因素分(fēn)析

6.3.2 基因治療行(xíng)業(yè)投資機(jī)會(huì)分δ∞©↕(fēn)析

（1）著(zhe)重CRISPR基因編輯技(jì)術(shù)開(kāi)發實現(§±÷xiàn)彎道(dào)超車(chē)

6.3.3 基因治療行(xíng)業(yè)投資建議(yì)

（1）尋求合作(zuò)研發、協同創新，重點打造1-2個(gè)基因治療藥物(wù)

（2）及早展開(kāi)國(guó)內(nèi)專利✔€≈布局，構建有(yǒu)效專利群

（3）營造良好(hǎo)的(de)産業(yè)環境，促進國(guαφ>ó)內(nèi)外(wài)共同研發，促進↑±™↔産學研合作(zuò)研發

（4）增加企業(yè)融資渠道(dào)，推動企業(yè)上(shàng)市(s↑÷♥hì)